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基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法，有潜力成为一种一次性的、潜在治愈疗法，开发用于严重血红蛋白病患者的治疗。
快速通道资格（FTD）旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得快速通道资格，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交上市申请后如果符合相关标准则有资格进行加速审批和优先审查，此外也有资格进行滚动审查，这意味着药企可以将其生物制品许可申请（BLA）或新药申请（NDA）中已完成的部分提交给FDA审查，而不必等到每个部分都完成后在审查整个BLA或NDA。
CTX001是一种实验性体外（ex vivo）、CRISPR基因编辑的疗法，目前正评估治疗TDT患者和重度SCD患者的潜力；其中，患者的造血干细胞经过CRISPR/Cas基因编辑，可在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是一种携氧蛋白，在出生时天然存在，之后被成人血红蛋白所取代。CTX001对HBF的升高，有可能缓解TDT患者的输血需求，以及SCD患者痛苦且致衰性的镰状危象。
CTX001治疗流程
CRISPR Therapeutics和Vertex于2015年达成一项战略研究合作，重点是利用CRISPR/Cas9发现和开发针对人类疾病内在基因原因的潜在新疗法。CTX001是联合研究项目中诞生的第一种疗法。双方将共同开发和商业化CTX001，并在全球范围内平均分担所有研发成本和利润。
今年2月，双方宣布，评估CTX001治疗TDT的一项I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使用。该项开放标签I/II期旨在评估18-35岁TDT非β0/β0亚型患者接受单剂量CTX001治疗的安全性和有效性。此外，双方也正在调查CTX001治疗SCD。今年2月，在美国开展的一项重度SCD I/II期研究已入组了首例患者，预计将在2019年中输注CTX001。目前，这2项研究的患者招募仍在进行中。
原文出处：CRISPR Therapeutics and Vertex Announce FDA Fast Track Designation for CTX001 for the Treatment of Beta Thalassemia